A pesquisa clínica é uma das principais responsáveis pelos avanços no tratamento do câncer nas últimas décadas. Terapias mais precisas, medicamentos inovadores, aumento da sobrevida e melhora da qualidade de vida dos pacientes só se tornaram possíveis porque milhares de pessoas participaram, de forma voluntária, de estudos clínicos conduzidos com rigor científico e acompanhamento ético.

Mas você sabe como esse processo realmente funciona? Como um medicamento percorre o caminho desde sua descoberta até chegar ao consultório ou hospital? E qual é o papel dos pacientes nessa jornada?

Com o objetivo de ampliar o acesso da população à informação qualificada sobre pesquisa clínica, fortalecer a autonomia dos pacientes e promover mais conhecimento sobre os estudos realizados no Brasil, o Instituto Projeto Cura desenvolve o projeto Caminhando com Confiança.

A iniciativa busca aproximar a população de informações confiáveis e acessíveis sobre pesquisa clínica, contribuindo para uma compreensão mais clara sobre como novos tratamentos são desenvolvidos e quais são os direitos e cuidados envolvidos na participação em estudos clínicos. O projeto está alinhado às boas práticas clínicas, à Lei nº 14.874/2024, à Lei Geral de Proteção de Dados (LGPD), além de orientações nacionais e referenciais setoriais, incluindo o Guia Interfarma.

A campanha Caminhando com Confiança conta com o patrocínio da GSK e, nesta etapa, da vamos explicar, de forma simples, como funciona a pesquisa clínica em câncer e quais são as etapas percorridas até que um medicamento possa ser disponibilizado aos pacientes.

O que é a pesquisa clínica?

Antes de um medicamento ser aprovado e disponibilizado para uso, ele precisa demonstrar que é seguro e eficaz. Para isso, passa por estudos rigorosos que seguem etapas cuidadosamente planejadas e monitoradas.

No caso da oncologia, esses estudos geralmente envolvem pessoas com câncer e são essenciais para o avanço dos tratamentos disponíveis hoje e no futuro.

A participação em pesquisas clínicas é voluntária, acontece mediante consentimento do participante e segue protocolos rígidos de segurança e ética.

Todos os estudos precisam passar por aprovações éticas e regulatórias, e os participantes recebem informações detalhadas sobre o estudo por meio do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE), documento que explica objetivos, potenciais benefícios, riscos, procedimentos e direitos do participante.

O caminho de um medicamento: as fases da pesquisa clínica

O desenvolvimento de um medicamento ocorre em diferentes etapas. Cada fase tem objetivos específicos e gera evidências científicas importantes até uma possível aprovação regulatória.

Fase pré-clínica: tudo começa no laboratório

Antes que um tratamento seja testado em pessoas, ele passa por uma fase inicial chamada pré-clínica.

Nesse momento, pesquisadores estudam substâncias em laboratório para entender seu potencial terapêutico e avaliar sua segurança inicial. São analisados compostos químicos ou biológicos, utilizando tecnologias avançadas, inteligência artificial e modelos experimentais, incluindo organismos vivos.

O principal objetivo desta etapa é identificar quais substâncias têm potencial para se tornarem tratamentos promissores.

Somente os compostos que demonstram resultados consistentes e segurança suficiente seguem para estudos em seres humanos.

Fase 1: os primeiros estudos em humanos

Após resultados promissores na etapa laboratorial, o medicamento pode avançar para a Fase 1, considerada o primeiro contato com participantes humanos.

Esses estudos costumam envolver um número menor de pessoas, que pode variar de dezenas de participantes e, em alguns modelos mais modernos de pesquisa, pode crescer conforme surgem novos resultados.

O foco principal dessa fase é:

• Definir uma dose segura; 
• Entender como o organismo reage ao tratamento; 
• Avaliar tolerabilidade e segurança. 

Na oncologia, essa etapa geralmente envolve pacientes para os quais os tratamentos convencionais já não apresentam os resultados esperados.

Hoje, especialmente com terapias mais personalizadas, muitos estudos de Fase 1 já observam respostas promissoras desde cedo, sempre com monitoramento rigoroso da segurança dos participantes.

Fase 2: avaliando se o tratamento funciona

Se a segurança inicial é confirmada, o estudo avança para a Fase 2, que envolve um grupo maior de participantes, geralmente entre 100 e 300 pessoas.

Nesta etapa, os pesquisadores buscam entender melhor se o medicamento realmente funciona contra a doença, além de continuar acompanhando sua segurança.

Entre os principais objetivos estão:

• Avaliar a eficácia do tratamento; 
• Refinar ou confirmar a dose ideal; 
• Monitorar efeitos colaterais já conhecidos. 

No contexto do câncer, essa fase também pode analisar indicadores como redução tumoral, controle ou estabilização da doença.

Fase 3: o estudo definitivo

A Fase 3 é uma das etapas mais longas do desenvolvimento de um medicamento.

Esses estudos costumam envolver centenas ou milhares de participantes, frequentemente distribuídos em diferentes hospitais, centros de pesquisa e até países.

O principal objetivo é comparar o novo tratamento com o padrão terapêutico já existente, para avaliar se ele oferece benefícios adicionais em termos de eficácia, segurança ou qualidade de vida.

Nessa fase, pode ocorrer a randomização, um processo em que os participantes são distribuídos aleatoriamente entre grupos de tratamento — semelhante a um sorteio — para que não haja escolha, tanto por parte do médico como do paciente, pelo tratamento, garantindo maior rigor científico e ausência de vieses nos resultados.

Outro ponto importante é a inclusão de populações diversas, permitindo compreender como o medicamento funciona em diferentes perfis de pacientes.

Os dados gerados nessa etapa costumam ser decisivos para a avaliação regulatória e eventual aprovação do medicamento.

Fase 4: acompanhamento após a aprovação

Mesmo após um medicamento ser aprovado e começar a ser utilizado, o acompanhamento continua.

A chamada Fase 4, ou pós-comercialização, monitora o comportamento do tratamento no chamado “mundo real”.

Nessa etapa, os pacientes utilizam a medicação dentro de sua rotina habitual, considerando fatores do cotidiano, como alimentação, hábitos de vida e outras condições de saúde.

O objetivo é:

• Identificar efeitos colaterais raros ou tardios; 
• Observar resultados em longo prazo; 
• Entender como o medicamento funciona fora do ambiente controlado dos estudos clínicos. 

Essa fase ajuda a reforçar a segurança e ampliar o conhecimento sobre o uso da medicação na prática.

O papel do paciente: participação que transforma vidas

A participação de pacientes em pesquisas clínicas é essencial para o avanço da ciência.

Cada pessoa que decide participar contribui não apenas para o desenvolvimento de novos tratamentos, mas também para beneficiar pacientes atuais e futuros.

Além de ajudar no fortalecimento do conhecimento científico, a pesquisa clínica pode possibilitar acesso a tratamentos inovadores e acompanhamento altamente especializado, sempre dentro de critérios específicos e protocolos rigorosos.

É importante lembrar que participar de uma pesquisa clínica é uma decisão individual, voluntária e informada.

Caminhando com Confiança promove informação acessível e de qualidade

Entender como funciona a pesquisa clínica é um passo importante para ampliar a confiança, reduzir desinformações e fortalecer decisões mais conscientes sobre saúde.

Ao promover informação qualificada e acessível, o projeto Caminhando com Confiança, do Instituto Projeto Cura, busca aproximar pacientes, familiares e sociedade do universo da pesquisa clínica, reforçando seu papel no avanço da oncologia e na construção de um futuro com mais possibilidades de tratamento.

O Instituto Projeto Cura

O Instituto Projeto Cura é uma instituição sem fins lucrativos, criada em 2016, dedicada à conscientização da sociedade sobre a importância da pesquisa clínica para o avanço do tratamento do câncer no Brasil e na América Latina.

Com a missão de ampliar a conscientização e fomentar pesquisas para o enfrentamento do câncer, o Instituto atua promovendo informação qualificada, mobilização social e incentivo ao investimento em estudos acadêmicos. 

Guiado pelos valores de gestão do conhecimento, conscientização, mobilização, responsabilidade social e transparência, o Instituto Projeto Cura acredita que enfrentar o câncer exige esforços conjuntos entre sociedade, ciência e diferentes setores, ampliando o acesso à informação, à educação e à inovação em saúde.

Acompanhe os conteúdos do Instituto Projeto Cura e faça parte dessa jornada de informação, conhecimento e esperança.