La investigación clínica es una de las principales responsables de los avances en el tratamiento del cáncer en las últimas décadas. Terapias más precisas, medicamentos innovadores, el aumento de la supervivencia y la mejora de la calidad de vida de los pacientes solo fueron posibles porque miles de personas participaron, de forma voluntaria, en estudios clínicos realizados con rigor científico y seguimiento ético.

Pero, ¿sabe cómo funciona realmente este proceso? ¿Cómo un medicamento recorre el camino desde su descubrimiento hasta llegar a la consulta o al hospital? ¿Y cuál es el papel de los pacientes en este trayecto?

Con el objetivo de ampliar el acceso de la población a información cualificada sobre investigación clínica, fortalecer la autonomía de los pacientes y promover un mayor conocimiento sobre los estudios realizados en Brasil, el Instituto Projeto Cura desarrolla el proyecto Caminando con Confianza.

La iniciativa busca acercar a la población información fiable y accesible sobre investigación clínica, contribuyendo a una comprensión más clara de cómo se desarrollan nuevos tratamientos y cuáles son los derechos y cuidados implicados en la participación en estudios clínicos. El proyecto está alineado con las buenas prácticas clínicas, la Ley n.º 14.874/2024, la Ley General de Protección de Datos (LGPD), así como con las directrices nacionales y los referentes sectoriales, incluida la Guía Interfarma.

La campaña Caminando con Confianza cuenta con el patrocinio de GSK y, en esta etapa, vamos a explicar, de forma sencilla, cómo funciona la investigación clínica en cáncer y cuáles son las etapas que se recorren hasta que un medicamento pueda ser puesto a disposición de los pacientes. [SEG 7] ¿Qué es la investigación clínica?

Antes de que un medicamento sea aprobado y puesto a disposición para su uso, debe demostrar que es seguro y eficaz. Para ello, pasa por estudios rigurosos que siguen etapas cuidadosamente planificadas y monitoreadas.

En el caso de la oncología, estos estudios generalmente involucran a personas con cáncer y son esenciales para el avance de los tratamientos disponibles hoy y en el futuro.

La participación en investigaciones clínicas es voluntaria, se realiza mediante el consentimiento del participante y sigue estrictos protocolos de seguridad y ética.

Todos los estudios deben pasar por aprobaciones éticas y regulatorias, y los participantes reciben información detallada sobre el estudio a través del Formulario de Consentimiento Informado (FCI), documento que explica los objetivos, posibles beneficios, riesgos, procedimientos y derechos del participante.

El camino de un medicamento: las fases de la investigación clínica

El desarrollo de un medicamento ocurre en diferentes etapas. Cada fase tiene objetivos específicos y genera importantes evidencias científicas hasta una posible aprobación regulatoria.

Fase preclínica: todo comienza en el laboratorio

Antes de que un tratamiento sea probado en personas, pasa por una fase inicial llamada preclínica

.En este momento, los investigadores estudian sustancias en laboratorio para comprender su potencial terapéutico y evaluar su seguridad inicial. Se analizan compuestos químicos o biológicos, utilizando tecnologías avanzadas, inteligencia artificial y modelos experimentales, incluidos organismos vivos.

El objetivo principal de esta etapa es identificar qué sustancias tienen el potencial de convertirse en tratamientos prometedores.

Solo los compuestos que demuestran resultados consistentes y seguridad suficiente pasan a estudios en seres humanos.

Fase 1: los primeros estudios en humanos

Tras resultados prometedores en la etapa de laboratorio, el medicamento puede avanzar a la Fase 1, considerada el primer contacto con participantes humanos.

Estos estudios suelen involucrar a un número menor de personas, que puede variar desde decenas de participantes y, en algunos modelos de investigación más modernos, puede crecer a medida que surgen nuevos resultados.

El enfoque principal de esta fase es:

• Definir una dosis segura; 
• Entender cómo el organismo reacciona al tratamiento; 
• Evaluar tolerabilidad y seguridad. 

En oncología, esta etapa generalmente involucra a pacientes para quienes los tratamientos convencionales ya no presentan los resultados esperados.

Hoy, especialmente con terapias más personalizadas, muchos estudios de Fase 1 ya observan respuestas prometedoras desde el principio, siempre con un monitoreo riguroso de la seguridad de los participantes.

Fase 2: evaluando si el tratamiento funciona

Si la seguridad inicial se confirma, el estudio avanza a la Fase 2, que involucra a un grupo mayor de participantes, generalmente entre 100 y 300 personas.

En esta etapa, los investigadores buscan entender mejor si el medicamento realmente funciona contra la enfermedad, además de seguir monitoreando su seguridad.

Entre los principales objetivos se encuentran:

• Evaluar la eficacia del tratamiento; 
• Refinar o confirmar la dosis ideal; 
• Monitorear efectos secundarios ya conocidos. 

En el contexto del cáncer, esta fase también puede analizar indicadores como la reducción tumoral, el control o la estabilización de la enfermedad.

Fase 3: el estudio definitivo

La Fase 3 es una de las etapas más largas del desarrollo de un medicamento.

Estos estudios suelen involucrar a cientos o miles de participantes, frecuentemente distribuidos en diferentes hospitales, centros de investigación e incluso países.

El objetivo principal es comparar el nuevo tratamiento con el estándar terapéutico ya existente, para evaluar si ofrece beneficios adicionales en términos de eficacia, seguridad o calidad de vida.

En esta fase, puede producirse la aleatorización, un proceso en el que los participantes se distribuyen aleatoriamente entre grupos de tratamiento —similar a un sorteo— para que no haya elección, ni por parte del médico ni del paciente, sobre el tratamiento, garantizando un mayor rigor científico y la ausencia de sesgos en los resultados.

Otro punto importante es la inclusión de poblaciones diversas, lo que permite comprender cómo funciona el medicamento en diferentes perfiles de pacientes.

Los datos generados en esta etapa suelen ser decisivos para la evaluación regulatoria y la eventual aprobación del medicamento.

Fase 4: seguimiento tras la aprobación

Incluso después de que un medicamento sea aprobado y comience a utilizarse, el seguimiento continúa.

La llamada Fase 4, o poscomercialización, monitoriza el comportamiento del tratamiento en el llamado «mundo real».

En esta etapa, los pacientes utilizan la medicación dentro de su rutina habitual, considerando factores cotidianos, como la alimentación, los hábitos de vida y otras condiciones de salud.

El objetivo es:

• Identificar efectos secundarios raros o tardíos; 
• Observar resultados a largo plazo; 
• Comprender cómo funciona el medicamento fuera del entorno controlado de los estudios clínicos. 

Esta fase ayuda a reforzar la seguridad y a ampliar el conocimiento sobre el uso de la medicación en la práctica.

El papel del paciente: participación que transforma vidas

La participación de pacientes en investigaciones clínicas es esencial para el avance de la ciencia.

Cada persona que decide participar contribuye no solo al desarrollo de nuevos tratamientos, sino también a beneficiar a pacientes actuales y futuros.

Además de contribuir al fortalecimiento del conocimiento científico, la investigación clínica puede posibilitar el acceso a tratamientos innovadores y un seguimiento altamente especializado, siempre dentro de criterios específicos y protocolos rigurosos.

Es importante recordar que participar en una investigación clínica es una decisión individual, voluntaria e informada.

Caminando con Confianza promueve información accesible y de calidad

Comprender cómo funciona la investigación clínica es un paso importante para aumentar la confianza, reducir la desinformación y fortalecer decisiones más conscientes sobre la salud.

Al promover información cualificada y accesible, el proyecto Caminando con Confianza, del Instituto Proyecto Cura, busca acercar a pacientes, familiares y a la sociedad al universo de la investigación clínica, reforzando su papel en el avance de la oncología y en la construcción de un futuro con más posibilidades de tratamiento.

El Instituto Proyecto Cura

El Instituto Proyecto Cura es una institución sin fines de lucro, creada en 2016, dedicada a concienciar a la sociedad sobre la importancia de la investigación clínica para el avance del tratamiento del cáncer en Brasil y en América Latina.

Con la misión de ampliar la concienciación y fomentar la investigación para la lucha contra el cáncer, el Instituto actúa promoviendo información cualificada, movilización social e incentivando la inversión en estudios académicos. 

Guiado por los valores de gestión del conocimiento, concienciación, movilización, responsabilidad social y transparencia, el Instituto Proyecto Cura cree que enfrentar el cáncer exige esfuerzos conjuntos entre la sociedad, la ciencia y diferentes sectores, ampliando el acceso a la información, la educación y la innovación en salud.

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